Le terapie cellulari e geniche, insieme all’ingegneria dei tessuti, rappresentano in ambito di trattamenti avanzati la rivoluzione della medicina. Ciò che in passato era riservato solo a una ristretta nicchia di pazienti.
Presto diventerà lo standard di cura per un numero sempre maggiore di persone.
Nel 2023 sono attualmente in corso studi clinici nelle aree con necessità cliniche insoddisfatte, come ad esempio le malattie rare, le malattie neurodegenerative o i tumori.
Nonostante queste terapie avanzate siano una grande speranza per curare malattie precedentemente considerate incurabili, ci sono ancora importanti ostacoli da superare per garantire un effettivo utilizzo da parte dei pazienti.
Le Terapie avanzate rappresentano una vera e propria rivoluzione nel concetto di cura, poiché sono personalizzate in base alle specifiche esigenze del singolo paziente.
Questo nuovo approccio offre notevoli benefici sia dal punto di vista clinico che terapeutico.
Per la prima volta nella storia della medicina, sono stati sviluppati farmaci a base di materiale biologico che mirano a guarire il paziente con una sola somministrazione.
Nei prossimi 10 anni assisteremo all’introduzione nella pratica clinica di numerose nuove terapie destinate a patologie più comuni ma ancora limitate. Si prevede che entro il 2030 saranno lanciate globalmente fino a 50 nuove terapie cellulari e geniche, coinvolgendo complessivamente circa 350.000 pazienti.
Un esempio di questo progresso è rappresentato dal gene PCSK9, coinvolto nella regolazione dei livelli di colesterolo nel sangue.
Questo gene causa, l’ipercolesterolemia familiare, con il rischio di gravi malattie cardiovascolari e celebrali e infarti.
Fortunatamente, sono già disponibili terapie innovative mirate a inattivare questo gene nei pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare.
Questo risultato positivo apre nuove prospettive nello sviluppo di farmaci basati sul silenziamento epigenetico,
per trattare sia l’ipercolesterolemia familiare che quella acquisita, ossia non causata da mutazioni genetiche specifiche ed estremamente comune.
Rispetto ad altri trattamenti innovativi diretti contro il gene PCSK9, quest’approccio presenta numerosi vantaggi.
Una terapia che viene somministrata una sola volta nella vita del paziente, senza modificare la sequenza del DNA e con effetti potenzialmente reversibili.
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